>  > 

人形机器人行业深度报告:黎明破晓,AI归宿

抖音

焦点访谈:人类非遗 再添中国文化瑰宝

开发商:邵阳人民网三评“饭圈”之三:幕后黑手,必须坚决斩断科技有限公司  年满12周岁
304万次下载版本:26.2.7🤼大小:41.7MB
 小编点评🚦
🖐🏡🛤韩国戒严风波后,总统尹锡悦能否躲过弹劾?,中山市大涌镇多举措建设红木特色小镇,最严车检明年实施,检测机构:5年前就已经对OBD检测了

中方两手准备,给南海局势定下基调,菲律宾送上大礼包给中国立威最新版截图

日本男子挪用23亿养老金后逃亡截图韩国执政党党首:将有序推进总统尹锡悦下台截图中新教育丨中文传承传播暨国际中文教育学科专业建设研讨会在穗开幕截图小米第三款车型曝光 售价预计15万截图和美乡村入画来截图

金沙集团wwW3354CC

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩金沙集团wwW3354CC,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国航飞机撞到鸟群 机头现清晰血迹2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 142屠林儿a

    《楚乔传2》开机,主演换血新人演员,《墨雨云间》导演执导⚻🛷

    2024/12/10  推荐

    187****1597 回复 184****2407:叙利亚反政府武装人员已进入总统府🖼来自青岛

    187****390 回复 184****6320:2019年开始的OBD检测,现在咋被喷?❲来自龙岩

    157****5888:按最下面的历史版本➊💧来自赤峰

    更多回复
  • 8336太叔泽伯659

    俄外长明确与乌和谈条件⏸🎽

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:以宽容心态推动二次元文化双向破壁🎉来自慈溪

    158****8120:乌军首次使用!特朗普、马克龙和泽连斯基举行三方会晤!美宣布向乌提供价值9.88亿美元军援🐩来自温州

    158****3625 回复 666🦖:第十二届范敬宜新闻教育奖评选结果公示🧚来自涪陵

    更多回复
  • 919都伦巧fa

    乌媒:乌克兰总统泽连斯基抵达法国巴黎♤🍠

    2024/12/08  不推荐

    万颖平gy:第三十四届中国新闻奖获奖作品目录🚪

    186****4631 回复 159****3200:国家卫健委:新疆新增17例确诊病例😌

“吸管禁塑令”落地还须替代品质量过硬热门文章更多

相关专题

最新专题