>  > 

蔡国强烟花秀大量无人机坠海 意外引发网友遗憾

 小编点评😰
❥⛁🖇从外语看美军战备:粤语闽南语发万元补贴 新增维吾尔语,叙反对派释放首都一监狱中所有囚犯,海贼王第1133话完整版,罗宾时隔22年的重逢,草帽一伙都哭了

国家发话:从12月开始,机动车免费停车时长将延长!最新版截图

推动责任落实 健全长效机制截图骨折前他们就是这么骑电动车的截图科技巨头纷纷与特朗普拉近关系 新政府或调整反垄断策略截图2008年-全球金融危机影响中国实体经济截图佰维特存“全家桶”组合,打造强...截图

海德体育app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿海德体育app官网入口,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍海德体育app官网入口,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究海德体育app官网入口,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日海德体育app官网入口,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

韩国禁止紧急戒严核心人员离韩2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 387夏仁萱r

    黑龙江一对夫妻开车去民政局离婚的路上,车子连坏6次,妻子纳闷不解,网友:他低头了,给个台阶回家吧😲😣

    2024/12/10  推荐

    187****5300 回复 184****5088:“五朵金花”志愿服务队:把社区工作做到家👤来自六盘水

    187****5801 回复 184****1563:汪顺论文里的200混精英运动员是谁🚞来自增城

    157****3844:按最下面的历史版本🍽🗝来自淮北

    更多回复
  • 8449何娣嘉167

    以旧换新风潮助力万物新生首次实现运营盈利🐂🥇

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:本周看啥|《我是刑警》热播,《九重紫》开播🍆来自蓬莱

    158****5468:捷克选手穆霍娃晋级四强👩来自黄冈

    158****2273 回复 666➯:《看见中国汽车》特别策划――川藏公路建成通车 70周年活动启幕✇来自新余

    更多回复
  • 730喻仪之nm

    关之琳被拍和小30岁男友旅行,坦言爱情是她最重要的事☋➟

    2024/12/08  不推荐

    茅馨影kt:河南封丘一男孩疑推智障老人下水 当地回应:正在处理此事,已与老人、小孩家属沟通🥁

    186****6964 回复 159****1515:确认!她宣布复出!已冲上热搜👁

跨省也能给家人用 快来学习“医保钱包”如何操作热门文章更多

相关专题

最新专题