>  > 

坚持在促进共同富裕中扶贫——“解码中国打赢脱贫攻坚战的世界意义”系列评论之四

 小编点评🔚
🏭♅🌒韭菜产业“智囊团”为何受欢迎,美国防法案公布,美媒:与中国有关的公司获得喘息之机,直播带货7.03亿元 格力牵手京东开启618大幕

2019中国攀岩联赛(广州增城)开赛最新版截图

汽车金融从“价格战”转向“价值战”截图黄河已成悬河,为何不用挖泥船把泥沙挖走、让黄河整体下移?截图高晓松下飞机遇到粉圈接机,一脸好奇地问你们在接谁啊?结果小女生没啥人认识他…截图青海民和:雪后高原彩色丘陵景色壮美截图吴占军:让山区村落焕发活力截图

爱游戏体育官方网站-app客户端

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)爱游戏体育官方网站-app客户端,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

突发!台积电,传出重大施工事故!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 890文蝶菁n

    国台办:赖清德当局妄图“以武谋独”只会让台湾兵凶战危、自取灭亡🚙☒

    2024/12/10  推荐

    187****1633 回复 184****4190:即将通车!北京地铁3号线最全乐游打卡攻略请查收🏔来自温岭

    187****4167 回复 184****3832:助力中外记者讲好“进博故事”📥来自吉安

    157****3748:按最下面的历史版本🌰🏐来自兴化

    更多回复
  • 4809堵恒涛416

    黑龙江伊春森工集团有限责任公司原党委书记、董事长李忠培被开除党籍和公职🏑☌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:[视频]巴媒称以军袭击加沙地带多地 以军称暂时关闭一条人道物资运输线路😄来自乐山

    158****6820:在展览中发现“城市B面”💊来自西昌

    158****5077 回复 666🎂:中国历史上发生过哪些巧合,巧到让你不敢相信?❂来自腾冲

    更多回复
  • 816宗永灵sc

    有色行业周报:美国非农数据超预期 铜铝低库存支撑价格➞👪

    2024/12/08  不推荐

    申山有yt:急难愁盼|大班没读幼儿园却不退2万预交费?北京朝阳区教委:已责成退费🐊

    186****7263 回复 159****7735:浙江卫视请来了真cp 甜蜜互动引爆期待♫

相关专题

最新专题