>  > 

买海鲜塑料袋占3斤

 小编点评🐺
👎✬📔黑龙江一对夫妻开车去民政局离婚的路上,车子连坏6次,妻子纳闷不解,网友:他低头了,给个台阶回家吧,《求是》杂志发表习近平总书记重要文章《必须坚持守正创新》,43岁孕妇吃保胎药后大出血流产 医患沟通引发反思

今年4~9月日本全国“熊出没”的次数创新高最新版截图

讲好中国法治故事 《2024年度法治人物》专题节目即将播出截图2027年微短剧市场规模将突破千亿元大关截图消息人士:叙利亚武装反对派已与俄方建立联系截图国家主席习近平同巴西总统卢拉举行大范围会谈截图精神病有什么好笑的?截图

爱游戏体育APP官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿爱游戏体育APP官网入口,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究爱游戏体育APP官网入口,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业爱游戏体育APP官网入口,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《经济信息联播》 202411212024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 589仲孙中斌n

    山东烟台476家单位入驻人民网“领导留言板” 为民办实事解难题🦁🛋

    2024/12/10  推荐

    187****6923 回复 184****6754:“长女”的十年:艺考,名校梦与女主➒来自常熟

    187****2118 回复 184****2542:央行再次购金意味着什么?明年如何进行全球大类资产配置?多位公募人士亮观点✬来自旅顺

    157****2452:按最下面的历史版本🔏🏮来自兴化

    更多回复
  • 1095赫连振宏789

    银行密集启动开门红 名字还换了?🗣🦒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:*ST合泰:公司股票可能被终止上市 面临多重退市风险🦂来自广元

    158****807:研究发现孤独症与儿童肠道微生物组之间存在相关性⛦来自开远

    158****7123 回复 666🦑:安木拉,被逮捕🏂来自武威

    更多回复
  • 683吴元绿rs

    东西问·名家坊|聂卫平:为什么在AI时代,人类仍需要围棋?🌃❘

    2024/12/08  不推荐

    史辰星ah:广西灵山:百岁老人讲述红色故事❯

    186****8822 回复 159****1556:“多多课堂”为科技小院新生开展电商公益培训👣

戴上智能戒指 手指秒变手机热门文章更多

相关专题

最新专题