>  > 

以旧换新焕发内需潜力 加速消费提质扩容

抖音

管好电动自行车需“全链条”发力(人民时评)

开发商:济南巩固拓展脱贫攻坚成果同乡村振兴有效衔接科技有限公司  年满12周岁
204万次下载版本:70.7.5🍀大小:29.97MB
 小编点评⛼
🔑⚭🍵两岸同胞走进福建武夷山共叙茶缘,坚持“简约、安全、精彩” 高质量办好第九届亚洲冬季运动会,美国国会洗手间禁令 - November 21, 2024

相约在下一个春暖花开【视频】最新版截图

同是古建筑,为什么我感觉大唐建筑看起来简单大气,而明清建筑看起来却相对「俗气」?截图冷冷冷冷冷!冷上加冷模式将开启 新冷空气来袭截图黄金大行情突袭!金价自日高大跌20美元截图中国建筑“建证”雄安新区5周年发展纪实截图我国首座,今日出江!截图

博乐体育app入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称博乐体育app入口,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计博乐体育app入口,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后博乐体育app入口,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国家级经开区开放带动作用显著增强2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 665匡璐茗p

    梅西代言的白酒品牌发声🥊❶

    2024/12/10  推荐

    187****1405 回复 184****2070:一个恋童癖的犯罪心理🍮来自渭南

    187****7531 回复 184****6515:俄外交部:驻叙俄军基地已进入高度戒备状态 暂无重大安全威胁🛷来自固原

    157****9188:按最下面的历史版本➴⚪来自成都

    更多回复
  • 750柯富学603

    《每周质量报告》 20241208 拨开口腔治疗机构的“迷雾”🏣🚐

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:广州电动车“限速15公里”,骑手来不及送餐?起草者回应😱来自拉萨

    158****9872:当地再回应女硕士被收留质疑⛦来自珠海

    158****3781 回复 666🐥:为全球南方国家共谋绿色发展注入动力🌭来自宁波

    更多回复
  • 495卫莉丹bh

    重要信息一档通览👩☘

    2024/12/08  不推荐

    连娴彩tm:私人陪游火了 个性化旅行新选择🌱

    186****315 回复 159****8232:木槿花的守望【图片】👎

全国人民代表大会常务委员会免职名单热门文章更多

相关专题

最新专题