>  > 

中国建筑:上半年营收同比增长28.6%

抖音

青岛开住宿餐饮发票,经济社会发展活力持续提升

开发商:中山美元可能短期反弹?看CPI数据与全球央行决议科技有限公司  年满12周岁
889万次下载版本:30.7.7📭大小:79.6MB
 小编点评🤵
🐚✬➨小杨哥被冻结51万,《人生初年——一名中国女孩的语言日志》出版座谈会在京举行,新华社快讯:汤加首相胡阿卡瓦梅利库宣布辞职

达芬奇真迹亮相上海 对话唐伯虎作品最新版截图

全国首个“三九大”版权产品亮相四川文旅大会截图哈工程雪地航母亮相截图杂交水稻之父袁隆平:首届国家最高科学技术奖得主截图记录一下心情截图大思政课 | 充分发挥红色资源育人功能截图

OD体育平台登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人OD体育平台登录,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变OD体育平台登录,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作OD体育平台登录,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

广西:精心打好法治宣传“组合拳” 助推优化法治化营商环境2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 632施燕艳i

    青岛中车四方打造中国高铁“金名片”🎳🔸

    2024/12/10  推荐

    187****2283 回复 184****1276:2025上海中小学寒假转学时间一览表(持续更新)📖来自佛山

    187****9931 回复 184****7959:最高法发布能动司法(执行)典型案例 推动切实解决执行难✃来自太原

    157****6380:按最下面的历史版本🔖🖐来自肇东

    更多回复
  • 4243季美发275

    从零开始制作一个属于你自己的GPU | 基于FPGA的图形加速器实现原理🕠🆘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:期待新职业成为青年成长成才加速器🛰来自赣榆

    158****4180:赵强谈新疆阜康“全域旅游”新格局🛅来自胶南

    158****4818 回复 666🥧:韩检察厅对前防长金龙显发拘捕令🦀来自义乌

    更多回复
  • 971师华莉kr

    哈尔滨今冬第一个大雪人微笑亮相♜Ⓜ

    2024/12/08  不推荐

    终希芳mc:十一场全胜,国乒战胜韩国队夺得混团世界杯冠军🏄

    186****5574 回复 159****8753:多地中小学校长被查☟

央视点名“中华口腔医学会”:给钱就能当会员,目前缴费通道已关闭热门文章更多

相关专题

最新专题