>  > 

冬季如何应对雨雪天气与寒潮?安全出行该注意什么?

 小编点评⚵
🌩❹☺外交部发布重磅视频 《杀不死你的,终将使你更强大!》 网友点赞祖国强大,中国储备粮管理集团有限公司纪检监察组2025年度招聘公告,宋浩然回应韩安冉对网友发火 得饶人处且饶人

央国企上班,其实就是比谁更稳得住最新版截图

税收助力“茶旅融合” 激发六堡茶产业发展新活力截图“一键四连”如何成保险传播“常胜将军”?截图民调:大多数德国人对德国经济状况不满,认为其糟糕截图《今日说法》 20241201 “全国交通安全日”三集系列策划 夺命后排座截图中国知网:将制定完善国内首个学术文献数据库价格管理办法截图

港澳宝典大全

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后港澳宝典大全,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

记者撤离大马士革2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 84濮阳澜睿p

    2024f1阿布扎比大奖赛排位赛 诺里斯夺杆位👸❁

    2024/12/10  推荐

    187****7566 回复 184****9221:“阿萨德政权已结束”⏪来自普宁

    187****631 回复 184****2215:折磨我们的往往是想象,而不是真实。——塞内卡🔸来自衢州

    157****3579:按最下面的历史版本😋🤚来自灵宝

    更多回复
  • 6006熊燕莉398

    为“博流量”闯大祸!男子用无人机拍摄部队机密获刑⛋☕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:河南安阳县:多彩特色课程助力学生全面发展🈲来自吕梁

    158****1039:中国科研团队研发新型锂盐 电池低温也能电力十足🌥来自海口

    158****7845 回复 666⛊:挖掘机器人产业更大潜力(人民时评)🔦来自兴化

    更多回复
  • 241倪莉柔zd

    莫言:你细心观察一下你的身边人,凡是动不动就生气的人,没有一个是智者,生活多半过得一团糟糕♯🔽

    2024/12/08  不推荐

    江维鸿pf:一张红纸剪出一条龙🌙

    186****1206 回复 159****6474:香港中资企业开展跨界合作推广阅读文化➐

探索世界的第一步:给宝宝一个自信的开始热门文章更多

相关专题

最新专题