>  > 

最新动态:俄宣布更换特别军事行动总指挥 乌方在基辅实施联合反情报行动

 小编点评➬
🚓⛣⚽海信空调获全球首家JQA新风认证,基金圈“整花活”有多抽象?霸总爱上投资助理,还演上宫斗剧了,尹锡悦被认定为“内乱首犯”韩国政坛“三角”斗争日趋激烈

日媒披露“石破茂所乘车辆发生碰撞”事故细节:当天回老家为父母扫墓,据称追尾警车最新版截图

12星座一周好运提醒(1209-1215)截图骨骼肌损失会增加患痴呆症风险截图探索未来教育 提升少儿素养截图外婆人生中,被我打入“冷宫”的30年截图“中国-东盟人工智能发展与治理合作”研讨会在金边举行截图

zoty中欧体育平台地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者zoty中欧体育平台地址,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞zoty中欧体育平台地址,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业zoty中欧体育平台地址,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月zoty中欧体育平台地址,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

与时俱进密切官兵关系2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 313元影腾u

    “香港国际赛事2024”落幕,中国香港赛驹摘三项一级赛桂冠🎲🍡

    2024/12/11  推荐

    187****1081 回复 184****1280:蜡梅提前绽放🍇来自双鸭山

    187****3865 回复 184****3785:微众银行开展“打击伪冒微业贷营销电话”活动⛉来自蓬莱

    157****9166:按最下面的历史版本🛄📱来自菏泽

    更多回复
  • 1836桑曼荷148

    担心中国管制无人机部件 美政府急了💛🚺

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:互相激励 共同提高(体坛观澜)👆来自江阴

    158****3971:CIBF2025第十七届深圳国际电池技...💭来自灵宝

    158****2936 回复 666♡:刘建超会见尼共(毛中心)第一副主席施雷斯塔🔞来自黄冈

    更多回复
  • 552党融苇vd

    国家安全部披露一起间谍案:深陷魔爪的“天之骄子”🚁➎

    2024/12/09  不推荐

    卢康蓉lw:东航一航班有乘客窒息?南京机场回应🐯

    186****8791 回复 159****6938:狸花猫的智商有多高?🗻

下载了1.9亿股股份打七折仍流拍!山西银行多笔股权接连现身交易平台 合并重组后股权结构调整持续的朋友还下载了更多

  1. 03版要闻 - 中国可持续设计实践在德国引起共鸣「光明网」凌晨突发!6人全部遇难

    3.41MB

    查看
  2. 展现青春活力 收获成长友谊立足平凡岗位书写精彩人生

    940.78MB

    查看
  3. 期待新职业成为青年成长成才加速器马斯克回应泽连斯基

    28.5MB

    查看
  4. 全国政协委员戴秀英:责任与荣誉同行08版副刊 - 五村印象

    713.17MB

    查看

相关专题

最新专题