>  > 

深圳福彩2020年销量22.23亿元 筹集公益金6.99亿元

 小编点评🏩
🍰🐉😄青海省人民检察院依法对安木拉决定逮捕,【真抓实干推动经济高质量发展——2024年中国经济回望】有效益的投资持续扩大夯实高质量发展基础,国产化100%!华北工控新发布产品...

联播快讯:首届北京市冰上龙舟大赛今天举行最新版截图

福建南安:人均公园绿地面积达5.5平方米以上截图蒋云仲——蜀山剑侠截图组建叙利亚过渡政府截图以趣味运动为媒社区居民享受快乐文体生活截图【境内疫情观察】全国新增82例本土病例(2月24日)截图

ng28南宫体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称ng28南宫体育平台,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计ng28南宫体育平台,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来ng28南宫体育平台,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号ng28南宫体育平台,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中ng28南宫体育平台,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国驻叙使馆仍在坚守 为有需要的中国公民提供协助2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 961劳华芸c

    卓越雇主品牌,引领多元发展!德...🏊✻

    2024/12/10  推荐

    187****311 回复 184****8664:三明2733万大奖得主平静领奖:人生无常,平安就好🔊来自商洛

    187****3735 回复 184****7138:雄安友信公司招聘公告🦄来自余姚

    157****4168:按最下面的历史版本⚢🕷来自玉林

    更多回复
  • 7597太叔娅竹801

    澳门评选出回归以来文化事业发展“25年25事”🐽⚻

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:汪苏泷成为跨年龙,二级平台实现溢价,他能成为下一个内地巨头吗☊来自肇庆

    158****7720:过户登记手续完成 高瓴入主格力电器尘埃落定🏥来自嘉兴

    158****7575 回复 666⚌:居民直呼“美翻”了!上海这里的落叶不扫街区美景,可线下打卡也可线上查询♚来自遵义

    更多回复
  • 790申屠环秀bf

    广东省副省长张新被免职✇➩

    2024/12/08  不推荐

    郑勤震rq:以数字技术赋能中华优秀传统文化“两创”🎲

    186****502 回复 159****6245:一场戒严闹剧,尹锡悦“赔了夫人又折兵”👷

“向美而行,合力生光”灯市口小学美育育人成果展示交流会暨建校160周年系列活动热门文章更多

相关专题

最新专题