>  > 

习近平同柬埔寨人民党主席、参议院主席洪森会谈

抖音

人民健康“五进”关爱服务计划走进91科技集团

开发商:兴化5@成都人锦江绿道好不好?有份问卷邀你来评科技有限公司  年满12周岁
730万次下载版本:17.2.8⚑大小:96.45MB
 小编点评👻
📛🏾🛎"网红速成班"套路有多深?,年底购车正当时,下定问界新M5至高可享45000元购车权益,与法国百年银器世家Christofle共度璀璨假日

中青视评丨“最美铁路”成为赣粤发展新引擎最新版截图

中控通用控制系统,Nyx截图过鹏儒:让珐琅彩在银器上起舞截图学者:民进党当局“去中”无知荒谬截图张新被免去广东省副省长职务 其省人大代表资格终止截图白玛赤林主持中蒙议会交流机制第三次会议截图

ayx爱游戏体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后ayx爱游戏体育官网入口,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

赛迪顾问发布19个热点产业“十五五”前瞻预测2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 122吕玲海s

    为什么有的纸割手比刀还疼❑🃏

    2024/12/10  推荐

    187****5935 回复 184****2553:商务部部长王文涛会见国际货币基金组织总裁格奥尔基耶娃📁来自介休

    187****7475 回复 184****1358:马来西亚破纪录洪灾 - December 1, 2024♴来自深圳

    157****7730:按最下面的历史版本🕥🎑来自旅顺

    更多回复
  • 6526宰生珍228

    回购增持贷款加快落地 合计金额约389.4亿元♺♞

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:十五运会倒计时一周年,这个比赛项目将串联粤港澳🍠来自文登

    158****6233:【1127早报】开发者不玩游戏就是灾难的周三🕹来自开远

    158****2922 回复 666🙋:俄方:是普京决定为阿萨德提供避难😋来自敦化

    更多回复
  • 410阎伟达dp

    北京首都国际机场临空经济区管理委员会原副主任高振华接受审查调查⚹🛍

    2024/12/08  不推荐

    孙海宇wz:只要热爱,那就上场吧(关注深耕基层的老教练)💏

    186****6823 回复 159****337:为出行保驾护航 让乘客安心暖心🌞

相关专题

最新专题